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蛔虫研究为开发更好的基于 RNA 的药物治疗人类疾病铺平了道路

导读 RNA 干扰 (RNAi) 疗法因其在治疗各种疾病(包括遗传性疾病、病毒感染和癌症)方面的潜力而在临床研究中引起了极大关注。这些疗法可以高精...

RNA 干扰 (RNAi) 疗法因其在治疗各种疾病(包括遗传性疾病、病毒感染和癌症)方面的潜力而在临床研究中引起了极大关注。这些疗法可以高精度地靶向和抑制致病基因,最大限度地减少脱靶效应并改善治疗效果。

随着基于 RNAi 的治疗研究数量不断增加,关于 RNAi 益处可以持续多久以及是否有可能对 RNAi 进行微调的问题需要得到解答。马里兰大学的科学家以微观蛔虫为模型,研究 RNAi 背后的机制以及如何优化 RNAi 以用于人类医疗。该团队于 2024 年 8 月 20 日在eLife杂志上发表了他们的研究成果。

“近年来,RNA 干扰确实对科学界产生了影响,因为它可用于开发选择性沉默致病基因的药物。我们已经看到它在农业等领域发挥作用,一些 RNAi 疗法已获准用于人类,”这项研究的资深作者、马里兰大学细胞生物学和分子遗传学副教授安东尼·何塞 (Antony Jose) 说。“RNAi 非常有前景,但关于如何使 RNAi 更有效,仍有许多基本问题。”

在这项研究中,Jose 和他的团队利用定量建模、模拟和线虫实验深入研究了这一过程。研究人员发现,基因沉默的效果会随着时间的推移而逐渐消失,但他们惊讶地发现,即使在非分裂细胞(不繁殖和复制的细胞)中,这种效果最终也会消失。

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