治疗额颞叶痴呆症的新方法是利用改良病毒替代大脑中缺失的蛋白质
2024-06-11 17:17:41
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导读 额颞叶痴呆症是一种目前无法治愈的脑部疾病,会导致记忆力丧失、言语障碍和性格改变。在 5-12% 的病例中,前颗粒蛋白的减少会引发该疾病...
额颞叶痴呆症是一种目前无法治愈的脑部疾病,会导致记忆力丧失、言语障碍和性格改变。在 5-12% 的病例中,前颗粒蛋白的减少会引发该疾病。这种蛋白质的缺失会导致蛋白质分解不足,从而导致不溶性毒性蛋白质沉积。这会导致大脑发炎、神经元死亡以及相关的中枢神经系统严重功能障碍。
高达 40% 的额颞叶痴呆症病例具有遗传性:相应基因突变的携带者不可避免地会患上这种疾病。
慕尼黑大学医学院和德国神经退行性疾病中心 (DZNE) 的研究人员与旧金山的 Denali Therapeutics 公司密切合作,现已开发出一种治疗方法,可以替代大脑中缺失的蛋白质。
他们的研究成果发表在《科学转化医学》杂志上。
“我们将前颗粒蛋白插入病毒基因组中,”慕尼黑大学生物医学中心高级科学家、论文主要作者之一安雅·卡佩尔博士解释道。接下来,研究小组将经过修改的病毒注射到小鼠模型的血液中。
“病毒以肝细胞为目标,然后肝细胞大量产生前颗粒蛋白并将其释放到血液中。” 通过这种方式,该方法避免了将病毒直接注射到大脑中,从而避免了产生严重副作用的风险。
为了使这种外周解决方案发挥作用,研究人员必须使用一种技巧来突破血脑屏障,这种屏障通常会阻止血液和大脑之间的生物分子交换。Denali Therapeutics 开发的所谓“脑穿梭机”可以非常有效地跨越这一屏障。
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