纽约州新罗谢尔，2019年10月29日-研究人员正在朝着发展基于基因的战略迈进，以治疗各种以严重神经系统疾病为特征的遗传性神经代谢疾病。由Mary Ann Liebert，Inc.出版的同行评审期刊《人类基因疗法》(Human Gene Therapy)发表了有关目前临床前或临床研究中方法的综述。

在《以基因为基础的遗传性神经代谢疾病的治疗方法》一文中，达纳-法伯/波士顿儿童癌症和血液病中心(马萨诸塞州波士顿)和帕多瓦大学(意大利)的瓦伦蒂娜·波莱蒂和亚历山德拉·比菲合着基因疗法治疗神经代谢疾病所需的特征成功。研究人员特别关注基于基因的方法的开发进展，该方法用于治疗X连锁肾上腺皮质营养不良症(ALD)，变色性白斑性肌营养不良症(MLD)，粘多糖多糖酶(MPS)和神经元类固醇脂多糖(NCL)。他们确定小胶质细胞是遗传性神经退行性疾病中新兴的关键角色，因此是在基于基因的策略中实现治疗功效的重要目标。

“ Poletti博士和Biffi博士证明了基因疗法为患有神经代谢疾病的婴儿和儿童带来的一些巨大的临床益处，” Celia博士和医学博士兼院长Isaac Haidak首席编辑Terence R. Flotte说。马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞州大学医学院的教务长，常务副校长。“突破是利用小胶质细胞作为载体，利用骨髓干细胞的遗传改变来治疗脑部疾病的见解。这一平台为许多以前无法治愈的疾病的家庭带来了希望。”