技术推动了革命性的工程化细胞疗法的发展
如果您可以通过重新改造患者的细胞以更好地靶向并摧毁他们自己的肿瘤来治愈癌症,该怎么办?随着功能强大的新型蜂窝工程技术的出现,这不再是科幻小说中的东西。
在过去的几年中,这些技术推动了革命性的工程化细胞疗法的发展,该疗法用于治疗癌症,例如用于白血病和淋巴瘤的CAR-T细胞癌免疫疗法。他们还使得能够开发罕见遗传疾病的治疗方法,例如用于“气泡男孩疾病”和β地中海贫血的HSC基因疗法。全世界的研究人员正在发烧,为许多其他致命和使人衰弱的疾病开发类似的疗法。
但是有一个陷阱:这些所谓的“生活药物”的价格从几十万美元到近200万美元不等,目前尚不清楚所有需要帮助的人是否能够充分获得这些药物。
现在,作为分水岭,加利福尼亚大学河滨分校的工程师与希望之城国家医学中心的研究人员合作,发明了一种具有以较低成本批量生产工程细胞潜力的设备,这是这些设备的转折点。救生疗法。
在《纳米快报》(Nano Letters)杂志上的一篇新论文中,由马兰和罗斯玛丽·鲍恩斯工程学院的机械工程副教授Masaru Rao领导的一组研究人员描述了一种能够解决最昂贵的步骤之一的新型微流体装置技术在工程化细胞疗法的制造过程中,即基因传递。
作者将这种技术称为确定性机械操作(DMP),该技术利用流体流动将大种群中的每个细胞拉到自己的细小针头上。然后逆向流动以从针中释放细胞,在每个细胞内留下单个且精确定义的孔,以允许基因传递。
Rao说:“相对于现有的基因传递技术,这种简单而优雅的纳米机械穿孔方法具有明显的优势。”“例如,由于病毒载体在当前细胞疗法的总体制造成本中占很大比例,因此通过使用DMP消除它们可显着降低成本。”
DMP独特的单点穿孔机制是关键,因为它可以最大程度地减少对细胞的损害,同时为引入基因提供明确的途径。这提供了实现高递送效率和细胞生存力的机会,这是使用其他非病毒递送技术例如电穿孔难以实现的。
“事实上,在我们的论文中,我们证明了DMP可以工程改造人类原代T细胞(与CAR-T治疗中使用的细胞相同),其效率比最先进的电穿孔工具高出四倍以上”,饶说。
DMP技术已获得UC Riverside的专利权,并且最近被Rao从他的实验室Basilard BioTech剥离出来的一家新成立的初创公司授权。该公司正在寻求开发已被冠以SoloPore品牌的技术,作为一种突破性的新解决方案,专门用于工程化体外处理癌症的离体细胞和基因疗法以及更广泛的遗传疾病和退化性疾病。