这种分子生物学工具是由阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员开发和验证的，能够选择性且稳健地打开神经元中的基因。它已被递送到培养皿中生长的神经元，更重要的是，它也已被递送到活着的成年大鼠的脑神经元。该工具可以同时增加单个基因的表达或多个基因的表达，并且可以控制增加的基因表达量。

这种提高基因表达的选择性能力(这意味着该基因可以产生更多的mRNA，以编码更多的蛋白质)，使研究人员能够查询单个基因或基因组的作用。

这些查询是了解在发育过程中不同基因程序的表达如何控制大脑生长，接线和所创建神经元类型的基础。对于成年人的大脑，该工具可以帮助解释因神经活动和行为经验而改变的基因程序如何导致适应性行为。该工具还可以帮助研究基因程序的失调-其中许多基因失调与神经精神疾病有关-发生在大脑发育过程中或成熟的成年大脑中。

该工具使用了众所周知的基于CRISPR的技术，该技术被包装到慢病毒中以稳定地引入神经元。

UAB负责人杰里米·戴(Jeremy Day)博士说：“基于CRISPR的技术已经提供了质疑基因功能的新途径，但是有丝分裂后神经元中转基因表达的困难已经延迟了这些工具在中枢神经系统中的整合。”研究小组。“在这里，我们展示了一种高效的，基于神经元优化的双重慢病毒CRISPR转录激活系统，能够在多个主要啮齿动物神经元培养系统中进行强大，模块化和可调的基因诱导以及多重基因调控。”

Day是UAB医学院神经生物学系的助理教授，也是UAB Civitan国际研究中心的科学家。这项研究发表在eNeuro杂志上，共同作者是UAB神经生物学系的Katherine E. Savell和Svitlana V. Bach博士。

“随着CRISPR技术的发展，我们能够根据需要选择性地编辑基因和基因表达水平，”范德比尔特大学范德比尔特脑研究所助理教授Erin Calipari博士说，他没有参与这项研究。研究。“这提供了一个强大的新工具，可将基因表达和基因调控的作用与细胞功能和行为联系起来;但直到现在，这些系统仍主要针对细胞培养进行了优化。”

“虽然听起来很琐碎，”卡利帕里说，“将遗传工具从文化转移到体内使用非常困难。这项技术将彻底改变体内这些系统的使用，以将特定大脑区域特定基因的转录调节子的变化与神经活动和行为联系起来。此外，这些工具将允许在清醒和表现行为的动物中对单个基因或基因组进行特定区域的操纵，这将使我们对基因表达在行为中的作用有前所未有的认识。”

她说：“了解控制这一过程的基本机制，是开发选择性治疗精神病的第一步。”