在超过25年的时间里，大量的研究工作试图将个性化的血液干细胞用于治疗白血病以及许多其他用途。研究人员采取的一种方法是对患者的成年细胞进行采样，然后对其进行“解码”，以创建诱导性多能干细胞(iPSC)，这些干细胞能够形成人体的任何细胞类型，包括血细胞。不幸的是，这些iPSC也有可能成为癌症。因此，研究人员将工作重心重新集中在制造造血干细胞(HSC)上，造血干细胞不能制造任何类型的细胞，但可以产生多种类型的血细胞。好消息是，HSC似乎不会像iPC一样引起癌症。坏消息是研究人员无法创建可以在体内保持生长的HSC。

现在，科罗拉多大学癌症中心的一项研究确定了一种说服多能细胞制造HSC的新方法。具有讽刺意味的是，实现此目标的一种可能方法是放大导致儿童白血病的一种基因。

“我的实验室正在研究一种名为MLL的基因，当该基因与另一种基因意外融合时，会导致儿童白血病。” CU癌症中心研究员，CU医学院儿科学系教授Patricia Ernst博士说。

换句话说，MLL基因的这种功能失常形式是有害的，恩斯特(Ernst)等人希望发现如何使这种致癌融合基因的功能静音。但是要了解如何应对故障的MLL，Ernst和她的团队需要了解常规MLL的工作原理。

恩斯特说：“我的实验室有一半在研究MLL在白血病中的作用，另一半则在探索MLL的正常作用。”“当我们敲除这个基因时，我们发现造血干细胞不能保持其“干性”-而不是HSC，它们可以分化成类似于血液系统的正常细胞。因此，我们想知道如果我们增加它，”恩斯特说。

本论文是该问题的结果，其重点是本期《干细胞报告》杂志的封面。

恩斯特(Ernst)的研究表明，多能干细胞中常规MLL蛋白的量加倍可以推动这些细胞产生更多的血细胞。这一发现可能有助于开发有用的HSC，这些HSC可能会在化疗和放射线杀死癌症后使白血病患者的血液系统再生。

第二，该发现对正在进行的针对MLL重排的儿童白血病的药物研发具有重要意义，即影响健康MLL基因以及MLL基因重排形式的药物可能会对血液功能产生负面影响。

“这与选择性定位有关。”恩斯特说。“我们希望有选择地关闭致癌的MLL融合基因，而又不影响MLL基因的常规形式。”

借助CU癌症中心RNA生物科学计划的试点拨款，Ernst和她的团队得以深入研究单细胞水平的MLL功能。

“随着多能细胞的分化，它们进入一种过渡状态，在这种状态下，它们仍然有可能变成许多不同的细胞类型。单细胞测序让我们观察了这些过渡细胞的命运，并且我们看到激活MLL导致了更多这些过渡细胞变成了血细胞类型，”恩斯特说。