在写作临床研究杂志，研究人员在美国加州大学(UC)，医学圣地亚哥医学院说，在帮助运输和整理材料在细胞内被链接到轴突功能障碍和神经元的变性在阿尔茨海默氏症的蛋白质异常(AD)和唐氏综合症(DS)。

“大脑中的淀粉样斑块和神经原纤维缠结是AD患者和DS患者的标志。但是，这些经典表现可能仅在疾病的晚期才能被发现，”神经科学系副教授吴承标博士说。加州大学圣地亚哥分校医学院，加州大学圣地亚哥分校唐氏综合症研究和治疗中心细胞和分子生物学主任。“有效的治疗方法必须针对神经细胞发生的早期变化，最终导致其死亡。我们目前的研究强调了异常活跃的Rab5蛋白作为该病早期发展的关键因素的重要性。我们相信这将打开为了解这种疾病以及开发新颖有效的疗法提供了新的可能性。”

细胞中的内体/溶酶体或内吞途径会将诸如信号蛋白之类的分子从细胞表面或远处区域转移到细胞体内(通过称为内体的部分)或另一种类型的细胞器(溶酶体)回收。称为Rab5的小分子在调节这些重要过程中起关键作用。

但是在AD和DS中，虽然尚不清楚潜在功能障碍的确切性质，但内吞系统无法正常工作。Wu和同事在他们的新论文中指出，主要原因是Rab5内体的异常放大，其发生在痴呆发作的早期，先于痴呆，淀粉样斑块和神经原纤维缠结的出现是AD和DS的特征。

具体来说，科学家确定了淀​​粉样前体蛋白(APP)和/或APP(β-羧基末端片段)的一小部分在神经元中的积累增加，增强了Rab5的活化作用，导致早期的内体增大和逆行的轴突运输破坏。神经生长因子(NGF)信号。结果，受影响的神经元无法正常运行。