对人体免疫缺陷病毒(HIV)结构的新研究表明，一种有望用于治疗HIV感染的新型药物靶标，已影响了全球超过100万美国人和4000万人。该发现发表在《科学》杂志上，表明病毒感染的细胞可以两种不同的方式读取该病毒的遗传密码。结果是被感染的细胞产生两种不同形式的病毒RNA。

这项研究的主要作者约书亚·布朗说：“这种功能多样性对于病毒在体内的复制至关重要。该病毒必须在两种形式的RNA之间保持适当的平衡。”“几十年来，科学界一直知道存在两种不同的HIV RNA结构形式-他们只是不知道控制平衡的是什么。我们发现单个核苷酸会产生巨大的影响，这是范式的转变了解艾滋病毒的工作原理。”

至关重要的是，“从理论上讲，您可以想象，如果您想出一种针对该特定位置的遗传密码并将其仅转变为一种形式的药物，那么从理论上讲它就可以防止进一步的感染。”他的博士学位于2018年从UMBC毕业，并在完成医学博士学位的同时继续在那里进行研究

新轨迹

UMBC大三学生，作者Issac Chaudry说：“我们目前正在研究的一件事是测试可以改变两种形式之间平衡的不同分子，以便将其潜在地用于治疗HIV。”在纸上。

这项激动人心的工作来自由迈克尔·萨默斯(Michael Summers)，罗伯特·E·迈耶霍夫(Robert E. Meyerhoff)杰出研究与指导与杰出大学教授兼UMBC领导的研究小组。萨默斯数十年来一直在进行有关艾滋病毒的开创性研究。通常，该小组的重点是基础科学。

布朗说：“发现药物并不是萨默斯实验室通常所遵循的方向，但这是在非常有吸引力的领域中如此具有影响力的发现，我们主动开始对其进行研究。”“但我们仍处于起步阶段。”

对更多患者的更有效治疗

得益于过去几十年来对HIV的大量研究，如今AIDS已成为可控制的疾病。但是，疗法可能会产生副作用，药物治疗方案可能很复杂，并且对于其他情况(例如肝脏或肾脏问题)的患者，治疗选择可能会受到限制。

许多疗法，即使它们以单一药丸的形式出现，也包含针对病毒复制周期不同部分的几种药物。这是必要的，因为由RNA构成的HIV遗传密码会快速突变。这使病毒可以适应当前的HIV治疗并对其产生抗药性。如果药物靶向给定患者中发生突变的区域，则该药物可能不再对他们有效。通过一次使用几种药物，该方案更有可能继续工作更长的时间。

但是这项新研究关注的HIV RNA基因组领域是“高度保守的”。2019年UMBC校友，论文作者Ghazal Becker解释说，这意味着突变率低于基因组中的其他位置。她说，结果是“针对该区域的药物更有可能长期有效。”

这也可能意味着一种药物就足够了，而不是需要几种药物才能完成工作的患者。“如果您的目标是一个保守的地区，您可能会提出仅使用一种药物的治疗计划，”现任医学博士/医学博士，2018年UMBC校友Aishwarya Iyer说。马里兰大学医学院的博士，论文的作者。“它可能具有较少的副作用，并且可以为患有不同健康状况的人提供更多的治疗选择。”

扩大研究范围

这项新的研究为布朗的研究小组和其他人打开了一系列机会。布朗说：“我们很感兴趣地看到其他实验室将如何解释我们的结果，扩大研究范围，并可能找到这种RNA功能的其他应用。”

这些未来的结果以及它们使能的任何新疗法都可能产生重大影响。“每次获得艾滋病毒新药时，我们都会成倍地增加人们发现一种对他们有用的药物的机会，在这种情况下抗药性的可能性会降低，” 2017 UMBC校友汉娜·卡特(Hannah Carter)说，现任医学博士/博士学位。密西根大学的学生，论文的作者。“每当有新药出现时，这都会大大改善艾滋病毒患者的生活。”

该研究也可能产生超出艾滋病毒的影响。卡特补充说：“一些艾滋病研究为我们理解冠状病毒奠定了基础。”“艾滋病毒的所有基础科学最终都会在整个病毒学领域产生连锁反应。”

波纹效应可能会更远。Chaudry说：“单个核苷酸差异改变了数千个核苷酸长的RNA的结构和功能的想法可能会打开细胞生物学的一个全新的方面。”“可能有一些哺乳动物基因以类似的方式运作，并且整个机制可能也适用于其他人类基因。我认为整个范式可以为RNA生物学提供新的视角。”