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研究人员开发用于治疗多囊性肝肾疾病的新药

导读 多囊性肝肾疾病是遗传性遗传疾病,其特征在于肾脏和/或肝脏中多个症状性囊肿的逐步发展,这可能导致这些器官功能的改变和/或与其生长相关的...

多囊性肝肾疾病是遗传性遗传疾病,其特征在于肾脏和/或肝脏中多个症状性囊肿的逐步发展,这可能导致这些器官功能的改变和/或与其生长相关的并发症。目前,尚无有效的药物治疗方法,唯一的治疗选择是器官移植。

由伊克巴斯克科学总监FernandoCossío博士领导的巴斯克地区大学(UPV / EHU)的研究人员,以及由伊克巴斯克研究员JesúsM.Bañales博士领导的Biodonostia卫生研究所肝脏疾病小组的研究人员,已与该公司合作开发了新药,这些新药在该疾病的实验模型中被证明可有效减少肝和肾囊肿的生长,这可能具有巨大的临床意义。萨拉曼卡大学的研究人员由JoséJGMarín博士领导,加泰罗尼亚的Idibell研究所,由Manel Esteller博士领导,以及明尼苏达州的荷美尔研究所(美国),由Sergio Gradilone博士领导的研究人员合作开展了这一多学科项目由两个巴斯克机构领导。

这些新药的有前途的治疗作用已引起国际科学界的极大兴趣。如此之多,以至于该作品被选为在欧洲的肝脏研究协会EASL的国际大会上口头介绍。它最近还发表在享有盛名的国际期刊《肝病学》(美国肝病研究协会的官方杂志)上,并获得博士学位。该论文的主要作者Francisco J. Caballero博士(UPV / EHU,Biodonostia)的论文,由FernandoCossío博士(UPV / EHU)和Jess M.Bañales博士(Biodonostia,Ikerbasque)指导。开发的药物基于熊去氧胆酸(UDCA)的结构,熊去氧胆酸是一种以低浓度存在于体内的胆汁酸,对肝脏具有保护作用。实际上,建议将其用于治疗特定的肝脏疾病。研究人员根据该分子的结构和性质设计和合成了一系列化学衍生物,旨在抑制负责促进肝肾囊肿生长的关键蛋白质。公布的结果表明,在这种疾病的动物模型中,这些新药能够阻断肝囊肿和肾囊肿的生长。

该项目最近获得了FIPSE国家创新奖(科学和创新部),该奖使这些药物的专利得以获得;他们已获得巴斯克地区ATLAS分子制药公司的许可,因此可以进行他们的临床研究。该项目还获得了RIS3 Euskadi计划,科学和创新部,卡洛斯三世健康研究所(ISCIII)和伊克巴斯克的竞争性资助。

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