该疾病是老年人中经常出现的血液癌症，并发现了转录因子RUNX3的存在，从而揭示了被认为是癌症的癌症生长功能。抑癌剂。对人MDS细胞和模型小鼠的进一步分析发现，异常的基因表达机制与MDS干细胞的起始和繁殖有关，并证实RUNX3作为新的治疗靶标。

MDS是一种难治性癌症，对抗癌药物有抵抗力。它起源于造血干细胞并引起造血功能衰竭。全面的DNA测序分析的最新进展已在很大程度上揭示了MDS内的主要遗传突变，但对于导致它的机制尚不清楚。因此，国际医学科学研究中心(IRCMS)研究小组将重点转向了转录因子RUNX3，并研究了其在MDS开发中的作用。

他们首先分析了人类MDS细胞中RUNX3表达水平与生命预后之间的相关性，并证实具有更高RUNX3表达的患者预后较差。接下来，由于人MDS细胞中RUNX3的表达在TET2基因中具有很高的突变频率，因此他们创建了缺乏TET2基因的表达RUNX3的MDS模型小鼠。发现表达RUNX3的TET2缺陷的MDS细胞可抑制RUNX1的表达水平和功能，RUNX1是与RUNX3相同的基因家族中的转录因子，对于正常的造血作用至关重要。这表明癌症发展的新机制通过家族基因之间的相互作用抑制了正常功能。研究人员还发现，RUNX3与MYC基因(一种已知的癌基因)协同作用，可以生长MDS细胞。

领导这项研究的佐田悟郎教授说：“在未来研究中的进一步进展有望导致针对转录因子RUNX3的新治疗方法的开发，用于治疗难治性癌症骨髓增生异常综合症。”“我们的结果也有望在其他血液学癌症研究中受益，其中转录因子RUNX发挥重要作用，例如唐氏综合症相关的白血病。”