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研究表明 crinecerfont 可帮助患有先天性肾上腺增生症的患者

导读 根据 6 月 2 日《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究,Crinecerfont 可导致先天性肾上腺增生 (CAH) 患者的平均每日糖皮质激素剂量...

根据 6 月 2 日《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究,Crinecerfont 可导致先天性肾上腺增生 (CAH) 患者的平均每日糖皮质激素剂量从基线大幅下降。该研究与6 月 1 日至 4 日在波士顿举行的内分泌学会年会同时进行。

密歇根大学安娜堡医学院的医学博士、哲学博士 Richard J. Auchus 及其同事将 CAH 成人按 2:1 的比例随机分配接受 crinecerfont 或安慰剂治疗 24 周(分别为 122 名和 60 名患者)。

为了评估雄烯二酮的值,将糖皮质激素治疗维持在稳定水平四周,然后在 20 周内减少和优化糖皮质激素剂量,以达到维持雄烯二酮控制的最低糖皮质激素剂量。

研究人员发现,在第 24 周,crinecerfont 组和安慰剂组的糖皮质激素剂量变化分别为 -27.3% 和 -10.3%(最小二乘均值差为 -17.0% 年龄点)。总体而言,crinecerfont 组和安慰剂组中分别有 63% 和 18% 的患者报告了生理性糖皮质激素剂量。

第 4 周,crinecerfont 组雄烯二酮水平下降,安慰剂组雄烯二酮水平上升(分别为 -299 和 45.5 ng/dL;最小二乘均值差为 -345 ng/dL)。两组试验中最常见的不良事件是疲劳和头痛。

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