从研究发现到有影响力的新疗法的历程

Alnylam Pharmaceuticals 由麻省理工学院教授和前博士后创立，已开发出五种经 FDA 批准的 RNAi 药物，极大地改善了患者的生活。该公司继续在 RNAi 递送方面进行创新，旨在治疗包括神经系统疾病在内的各种疾病。

在一项研究发现成为改变患者生活的治疗方法之前，需要克服许多障碍。当正在开发的治疗方法代表一种全新的药物时，情况尤其如此。然而，克服这些障碍可以彻底改变我们治疗疾病的能力。

很少有公司比 Alnylam Pharmaceuticals 更能体现这一过程。Alnylam 是由一群麻省理工学院的研究人员创立的，他们相信一项技术——RNA 干扰(简称 RNAi)的前景。

创立与早期发展

研究人员已经开展了基础性研究，以了解 RNAi(一种自然发生的过程)如何通过降解信使 RNA 来沉默基因。但正是他们在 2002 年决定成立 Alnylam，才吸引了将他们的发现转化为新药物所需的资金和专业知识。自做出这一决定以来，Alnylam 取得了显著进展，将 RNAi 从一项有趣的科学发现转变为一种有影响力的新治疗途径。

如今，Alnylam 已拥有五种经美国食品药品管理局批准的药物(Alnylam 发现的一种 RNAi 治疗药物已授权给诺华)，并且临床产品线正在迅速扩张。该公司获批的药物用于治疗许多患者几十年来一直在努力应对的、有时甚至是致命的疾病，而这些疾病几乎没有其他选择。

该公司估计，仅在 2023 年，其治疗就帮助了 5,000 多名患者。这个数字背后是患者的故事，这些故事说明了 Alnylam 如何改变了人们的生活。一位三个孩子的母亲说，在因罕见遗传病急性间歇性卟啉症 (AIP) 发作而卧床不起后，Alnylam 的治疗帮助她重新掌控了自己的生活。另一名患者报告说，该公司的一种治疗帮助她参加了女儿的婚礼。第三名患者因 AIP 频繁发作而辍学，现在得以重返校园。

如今，Alnylam 并不是唯一一家开发 RNAi 药物的公司。但它仍然是该领域的先驱，该公司的创始人——麻省理工学院教授 Phil Sharp、David Bartel 教授、名誉教授 Paul Schimmel 以及前麻省理工学院博士后 Thomas Tuschl 和 Phillip Zamore ——将 Alnylam 视为该领域的更广泛拥护者。