近日，新锐公司Mirum Pharmaceuticals成功完成A轮1.2亿美元的融资，并与夏尔(Shire)公司达成授权协议，准备启动顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂的3期临床试验。

总部位于圣地亚哥的Mirum与夏尔公司达成独家协议，获得开发和销售maralixibat的全球授权。Maralixibat是一种ASBT的口服抑制剂，已经完成了2期临床试验。夏尔最初打算启动该产品的3期试验，但推迟了计划，这使得Mirum有机会以一个重要的报价介入。

Mirum首席执行官兼董事长Mike Grey先生表示，maralixibat正在被开发用于治疗Alagille综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)，这两种使人衰弱的肝脏疾病主要侵袭儿童患者。早期的临床数据提供了概念验证的明确证据，而这正是Mirum所有感兴趣研发的方向。在A轮强劲资金的支持下，Mirum公司获得了这种药物。

▲Mirum首席执行官兼董事长Mike Grey先生(图片来源：Mirum公司官网)

该药物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6亿美元的价格向夏尔出售了Lumena(LUM001，现在被称为maralixibat)。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕见病例而宣告失败。如今，在Grey先生放弃了对ASBT的控制4年后，他正在加紧推出一批新的顶线数据，帮助复活失败的疗法，同时募集了1.2亿美元的资金。

Mirum表示，公司正在评估maralixibat防止过量胆汁酸积累的效力，以及控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。该公司最初将专注于开发maralixibat用于治疗儿童患者。但该公司认为，maralixibat有潜力开发用于额外的儿童和成人患者的胆汁淤积性肝病适应症。

Mirum注意到，maralixibat的2期临床试验中期分析报告显示，与安慰剂相比，曾接受该药物治疗的ALGS患者的胆汁酸水平和极度瘙痒有所减少。Grey先生说，在一项2b期的PFIC研究中，一部分患者对maralixibat的治疗有反应，部分儿童患者不再需要进行肝移植。基于夏尔所开展的PFIC研究，美国FDA已授予maralixibat突破性疗法认定。

“此外，在一项单臂、开放标签2期研究中，一部分PFIC患者对maralixibat有反应，血清胆汁酸持续降低或正常化，瘙痒减轻。这些结果促使FDA授予maralixibat突破性疗法认定。这些临床研究证明了maralixibat具有显著改善患者生活的潜力。”Grey先生在一份声明中说。Mirum打算明年在这两个适应症上启动3期试验。

根据授权协议，夏尔将从Mirum获得一笔未披露金额的预付款，以及该公司的股权。随着药物开发进展的相关里程碑，夏尔还将获得额外的里程碑付款和特许权使用费。除了maralixibat，Mirum还获得了独家开发和销售另一种ASBT抑制剂volixibat的权利。