几十年来，科学家们一直梦想着未来，血友病等遗传疾病将成为过去。基因疗法，即用健康基因修复缺陷基因的理念，有着巨大的前景。但主要的障碍是找到一种安全有效的方法来传递这些基因。

现在，夏威夷大学约翰·A·伯恩斯医学院 (JABSOM) 的研究人员在基因编辑技术方面取得了重大突破，这可能会彻底改变我们治疗遗传疾病的方式。他们的新方法提供了一种更快、更安全、更有效的方式将健康基因输送到体内，有可能治疗数百种疾病。这项研究发表在《核酸研究》上。

工作原理

目前的方法可以修复基因中的错误，但也可能造成 DNA 断裂，从而造成意外损害。此外，它们很难插入大块遗传物质，例如整个基因。

这项新技术由 Jesse Owens 博士及其团队 Brian Hew 博士、Ryuei Sato 博士和 Sabranth Gupta(来自 JABSOM 生物合成研究所和细胞与分子生物学系)共同开发，解决了这些局限性。他们利用实验室进化生成一种新的超活性整合酶，能够以创纪录的效率将治疗基因插入基因组。

“这就像人类基因组的‘粘贴’功能，”欧文斯博士说。“它使用专门设计的‘整合酶’将健康基因小心地插入所需的准确位置，而不会导致 DNA 断裂。这种方法效率更高，在某些情况下成功率高达 96%。”