在亨廷顿氏病中，突变的亨廷顿基因 (HTT) mRNA 保留在细胞核中并形成不溶性簇。一项新研究表明，短干扰 RNA (siRNA) 是一种寡核苷酸治疗策略，可降低细胞质中亨廷顿基因 mRNA 的水平，但不会降低小鼠脑细胞核中突变的 HTT mRNA 表达。

马萨诸塞大学陈氏医学院的 Sarah Allen 和合著者表示：“突变的 mRNA 会形成对 RNAi 有抵抗力的核簇，而核和细胞质的野生型 Htt mRNA 都可以被沉默。这项研究首次报道了核 RNA 结构对基于 RNAi 的沉默效率的影响。”

密歇根州底特律韦恩州立大学医学院儿科系执行编辑 Graham C. Parker 博士表示：“这是 Anastasia Khvorova 实验室的另一项重要研究，旨在加深我们对亨廷顿蛋白 RNA 与功能重要蛋白质水平之间关系的理解。”