一项新的研究表明，影响儿童的罕见疾病的治疗方法已经增加。但是，旨在鼓励在罕见情况下开发药物的联邦激励措施被更多地用于扩大现有药物的使用范围，而不是用于创造新的药物。

据估计，儿童占罕见病患者的一半，其中包括影响不到20万美国人的疾病。为患有罕见疾病的儿童开发药物对于确保新的治疗选择至关重要，但对于药物制造商而言并不总是有利可图的。

为了激励制造商开发用于治疗稀有疾病或“孤儿药”的药物，联邦政策提供了激励措施，例如税收抵免，测试补助金和为期7年的独占期，在此期间，竞争对手无法销售替代品。相同疾病的药物。

根据《儿科学》杂志上的发现，在2010年至2018年间，美国食品和药物管理局批准了402种孤儿药适应症，其中三分之一专门针对儿童或主要影响儿童的疾病。

但是，这些儿科孤儿药的批准大部分是现有药物的新用途，其中一些已经使用了数十年，并且已经被批准用于治疗常见疾病。二十个突破性的称号被授予具有特殊前景有望改善现有治疗方法的药物。

密歇根医学CS Mott儿童医院和Susan B. Meister儿童健康评估和研究的儿科医生兼研究员，高级研究员蔡高平博士说：“我们的研究揭示了乐观的理由和关注的理由。”中央。

“许多儿科孤儿适应症可能代表了罕见疾病儿童的突破。同时，大多数适应症不是新药，有些只是相对较小的用途。孤儿药物对社会而言是昂贵的，因此必须确保这些费用是通过给患者带来的利益来证明的。”

研究人员发现，批准的136项儿科孤儿药针对87种独特疾病，最常见的是囊性纤维化，急性淋巴细胞白血病和免疫性疾病遗传性血管性水肿。

密歇根大学医学院和基尔大学的研究助理劳伦·金梅尔说：“尽管《孤儿药物法》在激励药物开发方面已经很有效，但我们的发现表明并非所有的儿科孤儿适应症都具有相同的价值。”

“政策制定者应确保有效地利用资源，以刺激针对没有任何治疗选择的罕见疾病的新疗法的发展。”