目前，几支医学研究团队正在测试新疗法，以减缓或阻止与进行性骨化性纤维发育不良(FOP，一种罕见的骨病)相关的过度或失控的骨骼生长。

其中一个研究团队由来自波士顿地区的 Blueprint Medicines Corporation、Invicro 和 Alexion Pharmaceuticals 的成员组成，他们的研究成果发表在《科学转化医学》杂志上。

直到最近，人们才知道 FOP 的病因——这种疾病非常罕见，目前只有 8,000 人正在接受治疗。后来，在 2006 年，人们发现这种疾病与遗传有关——所有患有这种疾病的人的 ALK2 基因都发生了突变。目前尚不清楚该基因如何导致骨骼生长过量，但研究人员怀疑其中涉及刺激干细胞过度激活的信息。

直到最近，这种疾病的唯一治疗方法是手术切除多余的骨骼，但这往往会导致骨骼加速生长，使问题更加严重。正因为如此，FOP 被认为是一种致命疾病，尽管治疗可能需要 50 年。

最近，帕洛瓦罗汀(palovarotene)被多个国家批准用于治疗FOP，但该药物存在一些问题。儿童不能服用该药物，因为它会阻碍生长，而且对于大多数患者来说，该药物价格过于昂贵。