费城 - 根据宾夕法尼亚大学医学研究人员的一项新研究，许多患有转移性肾细胞癌(RCC)的老年患者 - 在治疗肾癌的临床试验中经常代表性不足 - 正在通过靶向治疗的治疗获得总体生存益处。

本月在JAMA网络公开赛上发表。通过对医疗保险患者13年的数据进行分析，该研究发现接受靶向治疗的患者在医学上比那些接受研究期早期可用的较老，毒性更大的治疗的患者更复杂，这表明新的治疗方法为更多的人。

自2005年以来，美国食品和药物管理局已经批准了12种治疗晚期RCC的靶向疗法。然而，研究这些疗法的临床试验通常会排除病情较重的患者和65岁以上的患者，在这一人群中对新疗法与旧疗法的有效性存在差距，特别是当他们在常规医疗环境而不是研究中接受治疗时学习。

“我们的研究结果表明，靶向治疗为老年人和医学上复杂的患者提供了新的治疗选择，他们可能已经放弃了15年前可用的治疗方法，因为它们具有高毒性和有限的益处，”资深作者Jalpa A. Doshi博士说。宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的医学。“RCC是一种癌症，人们可以经常尝试其他治疗方案，如果第一种方法无效，那么即使是微小的收益也可能意味着一个人可能活得足够长，可以尝试下一次创新。而且，研究显示当前的治疗方法包括免疫疗法在内，与我们在研究期间观察到的结果相比，可以产生更好的结果。“

结果还显示，与较旧的治疗相比，靶向治疗提供了适度的生存益处，尽管总体而言，靶向治疗组具有使其处于更差结果的风险的特征。

研究人员使用2000年至2013年的监测，流行病学和最终结果(SEER)-Medicare数据进行了一项回顾性队列研究，以检查超过1,100名接受任何FDA批准的IV期透明细胞RCC患者的总体生存率和估计总体生存率改善靶向治疗(63%的患者)或非靶向治疗(37%的患者)。大多数患者年龄在65岁或以上，约13%年龄较小，但在RCC诊断前由于残疾而有资格获得Medicare。

初步分析发现，靶向和非靶向治疗之间的存活率没有统计学上的显着差异。然而，更深入的分析使用统计技术模拟临床试验中发现的更多控制条件 - 称为工具变量分析 - 揭示了与旧疗法相比，靶向治疗具有三个月的生存优势。与非靶向治疗相比，非靶向治疗的总体生存改善估计值也具有统计学意义 - 一年为8%，两年为7%，三年为5%。

“更复杂的统计方法使我们能够看到治疗方法在现实世界中的比较无偏见，”第一作者Penn Medicine的高级研究调查员彭鹏祥博士说。“该方法有助于控制治疗组之间无法衡量的差异，这些差异无法通过传统方法进行调整。”

尽管有这些发现，但与参加靶向治疗随机研究的临床试验参与者所观察到的益处相比，在这个真实世界的患者群体中观察到的中位生存益处更小。综合研究结果强调，研究性研究总结了患者群体的结果，可能无法准确反映治疗在现实世界中的表现或患者对治疗的期望。

例如，在这项研究中，目标治疗组的一半在9个月内过世，但10%的人存活超过47个月。研究人员报告说，在具有更好结果的那一组中，靶向治疗比旧治疗提供了11个月的生存优势。

“治疗决策涉及权衡潜在风险，收益和治疗费用以及生活质量因素，这些因素可能因人而异，取决于他们的医疗状况和偏好。患者与治疗团队之间的良好沟通至关重要，并且更多地了解现实世界的结果可以帮助进行这些讨论，“共同作者Amy R. Pettit博士说，他是宾夕法尼亚州公共卫生倡议中心的兼职研究员。