一项针对儿科心脏病患者的药物的最大规模的临床试验发现，口服药物可显着改善患有严重先天性单心室心脏缺陷的青少年患者的运动能力。一位研究负责人说，对于那些接受了Fontan手术(单室疾病的姑息手术)的患者来说，生理益处是一个里程碑。

儿科心脏病专家David J. Goldberg博士说：“运动能力是单室先天性心脏病患儿发病率和死亡率结果的替代品。我们希望运动能力的改善将转化为更好的长期结果。”的的心脏中心在费城儿童医院(CHOP)和多中心的Fontan乌地那非运动纵向评估试验(FUEL)的联合首席研究员。该试验的主要研究人员，也来自CHOP的心脏中心，是医学博士Stephen Paridon。

戈德堡今天在费城的美国心脏协会2019年科学会议上报道了FUEL试验的结果，并且是发表在“循环”杂志上的文章的主要作者。

由Mezzion Pharma Co.，Ltd.赞助的3期随机，双盲，安慰剂对照临床试验从美国，加拿大和韩国的30个中心招募了400名年龄在12至18岁之间的男性和女性参与者小儿心脏网络。

戈德伯格说：“对乌地那非的这项研究为这种独特的单心室心脏病儿童群体中的一种药物的临床获益提供了第一个证据。”

患有单心室心脏缺陷的患者的心脏中有严重发育不良的泵腔。在Fontan手术中达到顶峰的一系列复杂的儿童期手术极大地提高了单室疾病患者的生存率。然而，外科手术不能提供正常的血液循环，幸存者的心输出量低且长期并发症。在这些并发症中，有运动不耐症，与发病率和死亡率增加有关。

研究人员报告说，在中等水平的活动期间，FUEL试验的参与者在耗氧量和其他运动能力测量方面具有统计学上的显着改善。峰值运动时的耗氧量也有数值上的改善，尽管这没有达到统计学显着性。戈德伯格说：“运动能力的这些好处反映出更好的循环功能，应该与接受Fontan手术的患者更好的长期循环健康相关。”

服用udenafil的患者对治疗的耐受性良好，副作用仅限于以前从5型磷酸二酯酶抑制剂已知的副作用，更常见的包括头痛，面部潮红，腹痛，流鼻血和勃起(男性)。

一项相关的试验，即FUEL开放标签扩展(FUEL OLE)试验目前正在进行中，目的是测量该患者群体在更长时期内的治疗耐受性和安全性。同时，戈德伯格补充说：“对于全世界许多现在患有丰坦生理学的心脏病患者，这些试验结果代表了朝着正确方向迈出的一大步。”