小儿脑癌被称为弥漫性桥脑神经胶质瘤(DIPG)，几乎是致命的。在某种程度上，这是由于它在何处以及如何生长而形成的，在脑干的一部分称为pons的一部分中形成了细胞的扩散网，它控制着呼吸和吞咽等基本功能。使DIPG特别危险的另一个因素是缺乏治疗方法-目前，尚无针对性的疗法或免疫疗法被证明可有效治疗该病，许多寻求治疗DIPG的化学疗法临床试验均未成功。

实际上，化学疗法对DIPG的治疗如此失败，以至于研究人员质疑化学疗法药物是否甚至能够达到癌症。有理由相信它们可能不会：许多药物无法穿越封装大脑和中枢神经系统的血脑屏障，而且脑桥特别难以达到。现在，由科罗拉多大学癌症中心研究人员在科罗拉多州儿童医院工作的一项研究发表在《神经肿瘤学进展》杂志上，提供了对该问题的见解。

“结果令人惊讶且令人鼓舞，”科罗拉多州儿童医院的CU癌症中心研究员，儿科脑癌专家Adam Green说道。“最重要的是，看起来这种药物确实确实可以有效地到达DIPG组织，并且具有有效对抗肿瘤的潜力。”

换句话说，化学疗法对DIPG无效的原因很可能是我们尚未找到正确的化学疗法的事实。

在这项临床试验中，与科罗拉多大学斯卡格斯大学药房和药物科学学院医学化学核心设施负责人Michael Wempe博士合作完成了研究，研究人员向刚诊断出的DIPG患者服用了一剂化疗药物吉西他滨，然后病人在进行活检后立即测量了这种化学疗法在患者肿瘤组织中的含量。该小组还在人类DIPG小鼠模型中进行了平行研究。人类和小鼠的结果相似，与肿瘤在大脑中的确切生长位置无关，并存在几种已知的肿瘤亚型。

“我们不希望一剂化学疗法能有效地对抗肿瘤，因此我们真的在要求家人与我们进行一次信仰飞跃-相信这将是安全的，并且将有助于回答一个重要的问题对于他们的孩子和未来的患者来说，成为第一个家庭和患者对他们来说是一个非常勇敢的决定，”格林说。

“这项研究使我们感到非常高兴，”该研究的第一个孩子的父亲说。“我们女儿的贡献使我们感到自豪。此外，该实验的设计是如此优雅。我记得当时想过，在她已经需要进行活检之前立即给予一剂吉西他滨是多么有利。这是一种完美的方法测试急需进行测试但又未经测试且无法测试的东西!”

重要的是，科罗拉多州儿童医院的团队是小儿脑癌治疗的领先中心，并帮助开创了肿瘤活检作为DIPG治疗的标准部分。

“我们不会为寻找化学疗法而对病人的大脑进行活检。但是，由于这是我们诊断和治疗的标准程序的一部分，因此我们也能够在活检组织中寻找化学疗法的积累。这使我们在做这个试验，”格林说。

Green认为DIPG的状态与1950年代的小儿白血病或1990年代的小儿神经母细胞瘤的治疗相似，两者在当时都是无法治愈的，但新疗法已显着改善了治疗效果。

格林说：“这些疾病需要联合治疗，这就是我们的目标。”