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研究人员通过基因疗法为失明者恢复视力

导读 人类主要依靠视力。失去视力意味着无法阅读,识别面部或找到物体。黄斑变性是视力障碍的主要原因之一,全球有近2亿人受到影响。视网膜中的...

人类主要依靠视力。失去视力意味着无法阅读,识别面部或找到物体。黄斑变性是视力障碍的主要原因之一,全球有近2亿人受到影响。视网膜中的感光器负责捕获通过眼睛来自环境的光。患病的感光体失去对光的敏感性,这可能导致视力受损甚至完全失明。巴塞尔分子与临床眼科研究所(IOB)的科学家与德国灵长类动物中心(DPZ)的同事-位于哥廷根的莱布尼兹灵长类动物研究所一起,开发了一种基于基因疗法的全新治疗方法。他们设法用近红外光激活退化的感光器(科学)。

工业化国家失明的主要原因是感光细胞的变性,包括与年龄有关的黄斑变性和色素性视网膜炎。在退化性光感受器疾病的进展过程中,视网膜中的光敏感和光不敏感的光感受器区域共存。例如,黄斑变性患者在其视网膜中央部分失去视力,但保持周边视力。

如今,科学家已成功开发出一种新的治疗方法,可在不损害剩余视力的情况下恢复退化视网膜的光敏性。它们的灵感来自自然界中发现的物种,例如蝙蝠和蛇,它们可以使猎物的身体发出近红外光。这是通过使用热敏感离子通道完成的,该通道能够检测近红外光的热量。这使蝙蝠和蛇能够在大脑中叠加热图像和视觉图像,从而以更高的精度对其周围环境做出反应。为了使视网膜感光器具有近红外灵敏度,研究人员设计了一种三组分系统。第一个成分包含工程DNA,可确保编码热敏通道的基因仅在感光细胞中表达。第二个成分是金纳米棒,它是一个小颗粒,可以有效吸收近红外光。第三种成分是确保在感光器中表达的热敏通道与局部捕获近红外光并局部释放热量的金纳米棒之间牢固结合的抗体。

研究人员首先在患有视网膜变性的工程小鼠中测试了他们的系统,证实了近红外光有效地激发了感光细胞,并且该信号被传递到了视网膜神经节细胞,后者代表了视网膜向大脑更高的视觉中心的输出。接下来,他们表明用近红外光刺激鼠标的眼睛也被大脑区域的神经元吸收,这对自觉视觉(主要视觉皮层)很重要。他们还设计了一种行为测试,其中未经治疗的盲小鼠不能使用近红外刺激来学习简单的任务,而经过三组分系统治疗的盲小鼠可以执行与近红外刺激有关的任务。

与该论文的合著者,匈牙利塞梅尔维斯大学助理教授Arnold Szabo合作,研究人员可以在可以在培养基中存活数月的人类视网膜上测试他们的新方法,尽管一天会失明。死亡后,感光器失去了检测光的能力。实验结果表明,用三成分基因疗法进行治疗后,近红外光照射可以重新激活人视网膜的视觉回路。

“我们相信近红外刺激是向盲人患者提供有用视力的重要一步,以便他们能够重新获得阅读或看脸的能力,” DPZ初级研究小组“视觉电路与修复”负责人Daniel Hillier说,并补充说:“我们希望给盲人以这些发现,并希望在我们的主要项目中在DPZ的这一领域进一步加强我们的研究活动,该项目的重点是恢复视力。”

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