在对抗白血病的临床战斗中，嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 的最新突破为患者和医生提供了前所未有的武器。CAR-T 细胞疗法在治疗 B 细胞恶性肿瘤方面已证明有效，可实现高反应率和持久缓解。然而，将这种成功转化为急性髓系白血病 (AML) 已被证明很困难。

宾夕法尼亚大学的研究人员研究了使用患者来源的抗 CD123 CAR T 细胞治疗复发或难治性 AML 成人患者。他们在《自然医学》杂志上发表的论文《细胞因子介导的 CAR T 疗法对 AML 的耐药性》中详细介绍了他们的研究结果。

虽然大多数参与者都成功接受了该疗法，但研究结果强调了细胞因子释放综合征(CRS) 和相对较低的临床反应率的重大挑战。这表明，将 CAR-T 细胞疗法与细胞因子信号抑制剂相结合可能会改善 AML 患者的治疗效果。

CAR-T 细胞由患者自身的 T 细胞产生。这些 T 细胞在实验室中被收集和重新设计，以在其表面产生合成蛋白质(嵌合抗原受体)。这些蛋白质识别并结合癌细胞表面的特定蛋白质或抗原。

在被重新注入患者体内之前，CAR-T 细胞会增殖至数百万个，从而为它们提供良好的起始优势。CAR-T 细胞将继续在患者体内增殖，并借助新设计的受体，能够识别并杀死全身表面带有靶向抗原的癌细胞。