《人类基因治疗》杂志的一篇文章描述了受邀专家在评估基因疗法潜在致癌性会议上达成的共识。

与会人员讨论了载体基因毒性的定义、不确定性的来源、适合基因治疗基因毒性评估的毒理学终点以及未来的研究需求。提出的建议将有助于指导制定基因治疗产品非临床毒理学评估的监管指南。

Cornelis Consulting 的 Jan Klapwijk、GentiBio 的 Alberto Del Rio Espinola、诺华生物医学研究公司的 Silvana Libertini 和合著者提出了一系列科学原理和实验方法，用于评估与基因疗法潜在致癌性相关的风险因素。

主题包括“体内和体外试验”、“整合位点分析”、“风险评估方法”和“未来发展/研究需求”。

作者指出：“数据透明度至关重要，作者特别建议将非临床物种和临床环境中的病毒整合位点研究产生的数据公开(例如，通过数据库和患者登记处)”。

“人类基因治疗风险的评估在很大程度上依赖于临床前模型和患者样本中转导细胞中持久载体基因组的分子表征，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授、马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长说道。