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用于骨骼肌的新型改良药物输送分子

导读 东京都立大学的研究人员发明了一种新型药物输送分子,这是一种两性离子聚合物复合物,当注射到骨骼肌中时,可以帮助质粒 DNA 进入细胞,...

东京都立大学的研究人员发明了一种新型药物输送分子,这是一种两性离子聚合物复合物,当注射到骨骼肌中时,可以帮助质粒 DNA 进入细胞,这是治疗性 RNA 和蛋白质表达的关键步骤。这项研究发表在《生物材料科学》杂志上。

这种新化合物可以有效地与质粒 DNA 结合,而不会影响其结构。该研究小组将其注射到小鼠肌肉中,观察到广泛的基因表达。

药物输送系统支撑着我们这个时代的许多临床突破。例如,COVID-19 疫苗使用脂质纳米颗粒包裹信使 RNA (mRNA),并通过称为内吞作用的过程将其带入细胞;一旦进入细胞,mRNA 就会通过“内体逃逸”释放,然后由细胞机制“翻译”成引发免疫反应的抗原。

但尽管这些方法已经成功应用,但仍有挑战需要克服,例如载体的意外聚集。随着治疗方法的多样化,研究人员正在寻找新的递送方法,以用于更广泛的应用。

东京都立大学的一个研究小组由浅山翔一郎教授领导,一直在研究利用聚离子(带电荷的聚合物)将质粒 DNA(pDNA)带入细胞。

质粒 DNA 可以转录为信使 RNA 或翻译成蛋白质,使其成为一种多功能的治疗载体。它们也是带负电荷的聚合物,可以与带正电荷的聚离子结合。

然而,简单地制造一个大的带正电荷的聚合物远非理想,因为它们的电荷可能会对细胞产生毒性。最近的研究转向了两性离子,即一边带正电荷,另一边带负电荷的化合物。

现在,该团队设计出了第一种两性离子聚合物化合物 (CA-PVIm),其中含有咪唑阳离子(带正电荷),可以与 pDNA 复合。

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