哥伦比亚大学牙科学院的研究人员开发了一种基于外泌体的平台“safeEXO-Cas”，可显著增强 CRISPR/Cas9 基因组编辑组件向特定细胞和组织的递送。

CRISPR/Cas9 是一项独特的技术，它使遗传学家和医学研究人员能够通过删除、添加或改变 DNA 序列的部分来编辑基因组的某些部分。这项研究发表在《Theranostics》杂志上，展示了这一创新平台彻底改变基因治疗和精准医疗的潜力。

该研究由赫伯特欧文综合癌症中心头颈癌研究小组创始人兼主任 Fatemeh Momen-Heravi 博士牵头，哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院副研究员 Sunil Dubey 博士作为第一作者，使用外泌体(天然存在的囊泡)作为高效、非免疫原性的载体来递送 CRISPR/Cas9 成分。

外泌体已显示出克服当前病毒和非病毒传递方法的局限性(例如免疫原性、有限的载货能力和脱靶效应)的潜力。

Momen-Heravi 博士强调了该平台对治疗遗传疾病的潜在影响。“通过为 CRISPR/Cas9 提供有针对性的、高效的和安全的传递方法，我们可以治疗多种遗传疾病。为特定组织定制外泌体的能力为精准医疗开辟了新途径，”她说。

哥伦比亚大学医学中心放射科转化研究员阿基瓦·明茨博士参与了这项研究。这项跨学科的努力强调了结合不同领域的专业知识以取得突破性成果的重要性。