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研究提供了亨廷顿氏病起源的线索以及寻找药物的新方法

导读 亨廷顿氏症的最初迹象是一种慢慢恶化身体和心灵的遗传性疾病,通常不会出现在中年。但是新的研究结果表明,大脑中的某些东西可能在症状出现...

亨廷顿氏症的最初迹象是一种慢慢恶化身体和心灵的遗传性疾病,通常不会出现在中年。但是新的研究结果表明,大脑中的某些东西可能在症状出现之前很久就会出现问题,并且比以往任何时候都要早。利用新技术,洛克菲勒的科学家们能够将疾病的原因追溯到大脑才刚刚开始形成的早期发育阶段。

该系统由Robert和Harriet Heilbrunn教授Ali Brivanlou实验室开发,使用神经胶质 - 微小的三维组织培养物,作为整个器官的模型。研究人员从人类胚胎干细胞中制造这些细胞团块并在实验室中对其进行操作以研究发育疾病是如何产生的。

之前在Brivanlou实验室的工作发现了这种疾病在年轻神经元中出现的证据;但这项最新研究将发育时间进一步推迟到大脑发育阶段,当细胞均匀性让位于特定结构的出现时,这个过程称为神经系统。当研究人员将已知导致亨廷顿氏症的突变引入神经胶质时,它一直对异常形状的组织结构产生显着影响。“有些事情已经崩溃,”Brivanlou说。

研究人员已开始使用该技术筛选可预防这些异常的药物,他们希望这种方法可以为动物模型中的类似工作提供强有力的替代方法。

Brivanlou说:“这项技术确实为确定控制大脑发育的机制,了解它们如何在疾病中出错,以及检测将这些机制重新设置在正确的过程中的药物打开了大门。”

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