艾伯塔大学研究人员正在测试的一种新疗法显示出有望成为一种更有效的治疗方法，有望帮助近一半的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者获得治疗。

这种治疗方法是将类似DNA的分子混合在一起，从而使称为肌营养不良蛋白的蛋白质显着再生长，该蛋白可作为支撑肌肉的支撑束。患有DMD的人实际上不存在这种蛋白质。

“在肌肉中，如果没有肌营养不良蛋白，就没有肌肉膜的支持，并且肌肉细胞将很容易受到损害或破坏，”美国大学医学遗传学教授横田敏史说。“我们的类DNA分子恢复肌营养不良蛋白的产生，使其可以支撑肌肉细胞膜。

从理论上讲，这种治疗方法可以治疗多达47%的Duchenne肌营养不良症患者。”

该病是一种以疾病进行性肌肉变性和无力为特征的遗传疾病。由于肌肉和心脏逐渐受损，这种无法治愈的状况导致行走和呼吸困难。许多人将在20多岁或30多岁时死于这种疾病。

在《分子疗法》(Molecular Therapy)上发表的一项研究中，Yokota和他的团队描述了使用DNA样分子的混合物(称为反义寡核苷酸)来充当针脚，可以修复DMD患者的特定基因突变。在患有DMD的患者的人类肌肉细胞和含有人类DMD基因的小鼠中测试了该分子。

美国食品和药物管理局于2016年批准了此类“ DNA缝线”的首种药物eteplirsen。但是，该药物仅适用于约13%的DMD患者。

Yokota的团队设计了分子混合物，以在理论上将治疗方法的适用范围扩展到所有DMD患者的近一半。实验治疗还可以显着改善患者的症状。

横田解释说：“我们的治疗方法产生的肌营养不良蛋白比现在使用的药物短。这种短蛋白与某些肌营养不良症患者的极轻微症状有关。有些根本没有症状。”