美国食品药品监督管理局(FDA)批准了免疫疗法药物avelumab(Bavencio®)用于治疗一些罕见的侵袭性皮肤癌患者，即默克尔细胞癌。这是第一种经FDA批准的针对这种疾病的治疗方法。

该批准基于一项临床试验的结果，该临床试验包括88位先前接受过化疗的转移性默克尔细胞癌患者。现在，进行该试验的研究人员通过更长时间的随访，提出了该试验的新结果。

根据中位随访期16.4个月的新数据，与6个月的随访相比，总体缓解率从31%上升到33%。

新泽西州罗格斯癌症研究所的霍华德·考夫曼(MD)的霍华德·L·考夫曼(MD)于10月完成了十个反应，其中19个得到了部分反应。

考夫曼博士指出，几乎所有最初对该药产生反应的患者都继续反应，大多数反应持续超过一年。在进行数据分析时，有21个响应正在进行中，并且尚未达到响应的中位持续时间。

研究作者估计，对avelumab有反应的默克尔细胞癌患者中有74%会持续一年或更长时间的反应。

考夫曼博士说：“我们在6周内看到了一些患者的剧烈反应，同样重要的是，这种反应似乎是持久的。”此外，他继续说：“这种药物似乎相对安全。主要的副作用是疲劳和与输液有关的反应，这是可以控制的。”

Kaufman博士补充说：“ Alumumab代表了一种在癌症治疗上的重要进展，该癌症通常是致命的，历史上一直没有有效的治疗方法。”

约翰·霍普金斯大学医学院的医学博士苏珊·托帕利安(Suzanne Topalian，MD)指出，该研究中的大多数患者已接受化学疗法的“重度预处理”，他在ACR会议上主持了有关免疫疗法的新闻发布会，但未参与试验。

但是，即使在患有难以治疗的疾病的患者中，托帕连博士继续说，对avelumab的反应“非常好”。

一种新的免疫疗法

FDA的批准适用于患有转移性默克尔细胞癌的成人和12岁及12岁以上的儿科患者，包括以前从未接受过化疗的患者。

在美国，每年诊断出的默克尔细胞癌患者少于2,000人，其中大多数是老年人或免疫系统较弱。化学疗法可以缩小默克尔细胞肿瘤，但癌症通常会在6个月内再次开始生长。

一些默克尔细胞瘤具有高水平的DNA损伤，这些损伤是由阳光照射引起的。大多数肿瘤是由一种称为默克尔细胞多瘤病毒的病毒引起的，这种病毒通常存在于健康的皮肤中，但在极少数情况下会导致癌症。

NCI的研究人员及其同事在2013年决定对该病患者进行免疫治疗，与病毒相关联以及免疫抑制人群的肿瘤发生率更高这一事实。

NCI癌症研究中心(CCR)的医学博士James Gulley博士说：“病毒阳性肿瘤是免疫系统的天然靶标。”他协调了avelumab的首次人类临床试验。他还向默克公司的默克制药公司的生物制药部门EMD Serono提供了有关avelumab临床开发的建议。

Avelumab属于一组称为免疫检查点抑制剂的免疫治疗药物。这些试剂“消除了免疫系统的刹车”，使免疫细胞更有效地杀死癌细胞。avelumab靶向的蛋白质PD-L1在许多默克尔细胞肿瘤中均过表达。

Gulley博士指出，Avelumab是一种抗体，也可能通过第二种机制攻击肿瘤细胞，这种机制称为抗体依赖性细胞介导的细胞毒性。在这种类型的免疫反应中，某些白细胞会杀死被药物包裹的肿瘤细胞。