纽约，2019年11月20日(全球新闻)-BrainStorm Cell Therapeutics Inc.(纳斯达克股票代码：BCLI)是开发用于高度衰老的神经退行性疾病的创新自体细胞疗法的领导者，今天宣布出版“ NurOwn 2期随机“在ALS中进行的临床试验：安全性，临床和生物标志物的结果”，在国际同行评审期刊《神经学：第93卷，第24期》(提前出版)上。

随机安慰剂对照的2期临床试验的目的是确定在患有ALS的患者中单次移植自体骨髓来源的MSC-NTF细胞(NurOwn)的安全性和有效性。该临床试验招募了48位参与者，在美国三个主要的研究地点：马萨诸塞州总医院，梅奥诊所和马萨诸塞大学医学院，以3：1(治疗：安慰剂)随机分组。在移植前三个月的磨合期后，参与者接受一剂MSC-NTF细胞(n = 36)或安慰剂(n = 12)，并进行了六个月的随访。移植前和移植后两周收集脑脊液。临床试验证实，单次移植MSC-NTF(NurOwn)细胞是安全且耐受良好的。BrainStorm'NurOwn细胞疗法是ALS研发中最先进的自体干细胞疗法。10月11日，公司宣布ALS的NurOwn 3期临床试验已完全纳入。

主要功效发现：

在预先指定的一组单次移植后进展迅速(p <0.05)的参与者中，ALS疾病进展速度(ALSFRS-R斜率)稳定长达12-16周

在所有治疗后时间点，接受MSC-NTF治疗的研究参与者中，有更高比例的ALSFRS-R斜率改善了1.5个点/月，这在移植后4周和12周有统计学意义(p = 0.004和0.046，分别)

移植后2周，CSF神经营养因子增加，炎性生物标志物减少(p <0.05)

在所有时间点，CSF MCP-1水平(小胶质细胞活化和神经炎症的标志物)均显着降低，并与ALSFRS-R斜率改善相关(p <0.05)

2期试验的主要作者Robert Brown DPhil，Leo P.和Theresa M. LaChance医学研究主席和神经病学系主任说：“整个研究团队都对有希望的临床结果感到非常鼓舞。”马萨诸塞州大学医学院(UMMS)和UMass Memorial Medical Center，“此外，我们观察到该治疗对CSF生物标志物具有明显的生物学作用，以支持其拟议的ALS作用机制。”

“这是一项高质量的2期研究，确定了剂量，安全性和重要的功效信号。这些数据正是当前3期测试向前发展所需要的，” Julieanne Dorn神经学教授Merit Cudkowicz博士补充说。在哈佛医学院就读，在Healey ALS中心担任主任，并在Mass General Hospital担任神经科主任。“这些有希望的结果鼓励我们尽快完成关键的3期试验，” Mayo诊所的神经科学教授Anthony Windebank，Judith和Jean Pape Adams基金会神经科学教授说。

医学博士Ralph Kern表示：“ BrainStorm的团队和由Brown，Cudkowicz和Windebank教授领导的临床研究人员为ALS研究和同行评审的科学文献做出了重大贡献，” ，MHSc，BrainStorm的首席运营官兼首席医学官。他补充说：“我们达到了主要终点，并证明了单剂量NurOwn是安全且耐受良好的，同时支持NurOwn对ALS中神经保护和神经炎症途径的作用机制。我们期待完成当前的3期研究，以确认有希望的2期研究结果，并扩大了我们对ALS中MSC-NTF细胞疗法潜力的了解。”

Chaim Lebovits表示：“受到备受推崇的神经病学杂志的同行评审，接受和发表的一项重大研究，是BrainStorm的重要里程碑，我感谢整个团队为研究和出版过程做出的许多贡献，” BrainStorm的总裁兼首席执行官。“这项研究的结果强调了进行更大的3期临床试验的重要性，该试验将基于我们2期研究中收集到的数据。我们的3期研究最近已全面招募。所有200名ALS患者均已入组。我们期待着在科学文献和公司公告中报告我们的临床结果。”

ALS协会任务策略执行副总裁Neil Thakur博士说：“我们很高兴NurOwn在美国的第二阶段结果已经发布，并且第三阶段的试验现已完成。”NurOwn在ALS中的初始测试很有希望。我们随时准备支持FDA对BrainStorm的NurOwn生物许可证申请进行快速审查。”

I AM ALS的共同创始人Brian Wallach表示：“重要的2期数据的发布，是BrainStorm NurOwn临床开发计划中的一个重要里程碑。IAM ALS支持NurOwn等潜在转化疗法的开发，并分享了希望第三阶段完成后，它将成为ALS的首个疾病改良疗法。”