华盛顿州立大学的研究人员已经开发出一种减少癌细胞发展的方法，而癌细胞是基因治疗的罕见但危险的副产物。

药物科学副教授格兰特·特罗布里奇(Grant Trobridge)改变了病毒将有益基因携带到其靶细胞的方式。修饰的病毒载体降低了患癌症的风险，可用于许多血液疾病。

Trobridge和他的团队在《科学报告》中报告了他们的发展情况。研究小组正在将他们的发现转化为干细胞基因疗法，以针对威胁生命的免疫缺陷症新生儿(称为SCID-X1)，也称为“气泡综合症男孩”。

基因疗法通过用修复的基因替代有缺陷的基因，具有治疗遗传疾病的潜力。它在临床试验中显示出了希望，但也因传递基因，使其长期工作和安全性问题而受挫。例如，法国和英国的联合试验成功治疗了20名SCID-X1患者中的17名，但其中只有5名出现了白血病。

Trobridge和他的同事正在使用从泡沫状逆转录病毒开发的载体，之所以命名，是因为它在某些情况下似乎会起泡沫。与其他逆转录病毒不同，它们通常不会感染人类。它们也不太容易激活附近的基因，包括可能导致癌症的基因。

逆转录病毒是基因治疗的自然选择，因为它们通过将其基因插入宿主的基因组来起作用。

为了使载体更加安全，Trobridge团队对其进行了更改，以改变其与靶干细胞的相互作用方式，从而将其插入基因组的更安全部分。他们发现，它很少整合潜在致癌基因附近的基因。

Trobridge说：“我们的目标是为SCID-X1患者及其家人开发一种安全有效的疗法。”“我们已经开始与其他科学家和医生合作将其转化为诊所。”