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革命性的帕金森氏症基因疗法的发展

导读 该联合项目将使该公司开发出新颖的基因启动子,这些启动子可专门控制神经元不同亚群中治疗性基因的表达。首先,UCL将使用这些新的基因开关...

该联合项目将使该公司开发出新颖的基因启动子,这些启动子可专门控制神经元不同亚群中治疗性基因的表达。首先,UCL将使用这些新的基因开关来开发基于基因疗法的方法来治疗帕金森氏病。

Synpromics的创始人兼首席科学官Michael Roberts博士在评论合作时说:“严格控制治疗性基因是任何成功的基因疗法发展的基本要素,Synpromics的技术提供了实现这种控制的最佳方法。通过这种合作,该公司可以开发出一种基因疗法方法,以解决很大程度上未满足的临床需求,而严格的基因控制是绝对必要的。它还为我们提供了与UCL合作的机会,UCL是为数不多的积极开发基于基因疗法的世界领先研究机构之一。

合作预计将持续24个月以上,两个合作伙伴将平均分配工作。

“我们很高兴能与基因控制领域的领导者Synpromics Ltd合作开发针对年轻帕金森氏病的基因疗法。帕金森氏症是第二大最常见的不可治愈的进行性脑病,需要新颖的治疗方法。这项合作使我们能够开发针对不可治愈的脑部疾病的量身定制的基因治疗载体,” UCL妇女健康研究所的Simon Waddington博士说。

Synpromics继续通过其创新方法的发展来推动这一战略方法的发展,以更好地控制基因功能,这是CNS应用程序的这一战略举措。这增加了已经在肝脏和肌肉中完成的工作以及该公司专有的诱导型启动子平台。Synpromics与领先的临床医生合作,致力于通过其创新的基因控制技术促进针对亟待解决的遗传病的治疗,以改善人类健康。

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