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诺西那生钠注射剂百度百科 🏥💉

导读 诺西那生钠注射液(Nusinersen)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,由美国Biogen公司研发。这是一种反义寡核苷酸药物,能够改变SMN2

诺西那生钠注射液(Nusinersen)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,由美国Biogen公司研发。这是一种反义寡核苷酸药物,能够改变SMN2基因的剪接过程,从而增加功能性运动神经元生存蛋白(SMN)的产生。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物递送到中枢神经系统中。

诺西那生钠注射液于2016年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,是首个获批用于治疗SMA的药物。在中国,该药于2019年2月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,为中国的SMA患者带来了新的希望。

诺西那生钠注射液的使用需要专业医生指导,通常需要多次给药。虽然该药物价格昂贵,但其对SMA患者的疗效显著,已被纳入部分国家和地区的医保报销范围。在中国,经过多方努力,该药物的价格已大幅降低,并被纳入医保报销范围,使更多的患者能够接受治疗。

🏥 💉 诺西那生钠注射液的出现为SMA患者提供了新的治疗选择,极大地改善了他们的生活质量。

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